今年疫情的蔓延，吸引了全球大部分人的注意力，但是实际上要不是欧美各国荒腔走板的混乱操作和反智行为，加上美国公共卫生系统名存实亡的崩塌，这次疫情实在不至于糟糕到今天这个地步。
我们没有理由怀疑，新冠疫情终将过去。
人类真正的健康威胁，其实还是在那些棘手的医学问题上，比如各种遗传性的疾病。
所谓遗传病，就是因为各种遗传因素引起的疾病：它们既可以是染色体发生病变引起的，也可以是某个（或者某些）基因突变造成的。据统计，全球已知的人类遗传疾病就有多达7000种，而且每100个新生儿里面就有3-10个患有各种程度的遗传病。
我们耳熟能详的常见遗传病，有唐氏综合征、白化病、先天性耳聋、血友病等，甚至包括原生性的高血压和糖尿病。遗传疾病之所以难治，就是因为它们是先天性和终生性的。
遗传病在过去被认为是“不治之症”。随着现代医学发展，现在虽然有少数的遗传疾病已经可以通过饮食、药物、手术得到缓解，但是大多数的遗传病依然被认为是无法有效治疗更遑论治愈的。
人类的遗传疾病，就像是造物主在人类基因组这本“天书”上留下的一个个难以修复的“Bug”。
然而，人类遗传病“黑暗”的治疗历史就在最近翻开了新的闪亮的篇章！
针对人类遗传病里最“臭名昭著”的两种血液疾病：镰刀型细胞贫血症和β地中海贫血，科学家们近日通过最新的基因编辑技术，完美实现了在多个病患身上的几乎完全治愈！
这项成果意义如此重大，所以发表在了12月的世界顶级医学期刊《新英格兰医学》上。
正常红细胞和镰刀型细胞对比
记性好的人，应该会记得其实在中国的中学生物课本里，基本上都提起过这两种血液疾病。
镰刀型细胞贫血病（sicklecelldisease）：
它最大的特点就是会导致人体的红细胞变成“镰刀”形状。这些“镰刀”细胞会阻塞血管，造成缺血缺氧，引发严重的疼痛和贫血，并增加器官受损和中风的风险。
医学上来说，这是一种由于血红蛋白的基因突变造成的常染色体隐性遗传疾病，常规情况下主要通过输血、药物治疗等方法进行保守治疗，但效果有限，患者普遍寿命不长。
β地中海贫血（β-Thalassemia）
这是一种遗传性异常血红蛋白病，患者存在β珠蛋白链生成障碍。临床表现包括溶血性贫血和处理异常，严重程度取决于β珠蛋白生成的障碍程度。
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这两种血液遗传病目前唯一的治愈方法都是骨髓移植。
但是骨髓移植是有风险的，而且通常缺乏适当匹配的供体。
简单的说，这项工作的重点有两个：
应用了最新的基因编辑技术：这项技术诞生至今仅仅只有8年时间，却已经显现了它最大的魅力。
今年的诺贝尔化学奖，就是颁发给了与基因编辑技术原创性高度相关的两位女教授。
2020年诺贝尔化学奖颁给了基因编辑领域
在这项工作中，科学家应用的就是CRISPR-Cas9的主流基因编辑系统。
选择了一个重要基因：调节胎儿血红蛋白表达的基因（BCL11A）BCL11A是一种转录因子，它在人体内的主要作用之一是抑制“胎儿血红蛋白”在成人体内的表达。
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科学家们认为，如果利用基因编辑技术“关掉”干细胞内的BCL11A这个基因，就可以诱导干细胞内的“胎儿血红蛋白”重新表达，以代替病人体内变异的血红蛋白。
当然，科学家们需要先从病人体内取出血液干细胞，在体外完成基因编辑的过程；而且，在把基因编辑完的干细胞打回病人体内之前，还要用化疗等手段杀死病人体内所有不正常的“镰刀”细胞。
针对BCL11A基因编辑，治疗镰刀型贫血病
按照这个思路，科学家和医生携手取得了成功！
接受治疗的患者体内产生了足够高的胎儿血红蛋白水平，病人也不再有镰状细胞危机，几乎不再需要输血。
来自密西西比州四个孩子的母亲维多利亚·格雷（VictoriaGray）是第一位接受CRISPR基因编辑治疗的镰状细胞患者，她在17个月前接受了治疗。她对治疗的结果称赞“很棒”。
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维多利亚·格雷（VictoriaGray）是第一位接受CRISPR基因编辑治疗的镰状细胞患者
当然，新的技术总是不完美的。
基于基因编辑治疗遗传性疾病，现在同样也有安全性问题，而且初期治疗的价格会相当昂贵（目前花费接近180万美金）。。。
但我们相信，假以时日，这些问题都会得到解决。
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“21世纪是生物学的世纪”这句话，越来越在现代医学上得到了验证。
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